Dos nuevas terapias génicas inician sus ensayos en humanos

Los tratamientos contra la ceguera infantil y la hemofilia B, respectivamente, se suman a la carrera de ser el primero de venta autorizada en EEUU
Susan Young

Una nueva empresa de biotecnología va a iniciar ensayos de dos terapias génicas en humanos que podrían dar lugar a tratamientos únicos para una variedad de ceguera infantil y para la hemofilia B.

Dichas terapias las han desarrollado investigadores del Hospital Infantil de Philadelphia (EEUU), que ha invertido 50 millones de dólares (unos 36 millones de euros) en la nueva compañía, llamada Spark Therapeutics. El lanzamiento es el indicador más reciente de que, tras décadas de investigación y algunos contratiempos iniciales, la terapia génica puede estar en vías de cumplir su potencial como una potente forma de tratamiento contra las enfermedades hereditarias.

En diciembre de 2012, la Unión Europea concedió permiso a la empresa holandesa Uniqurepara vender su terapia génica para el tratamiento de un desorden a la hora de procesar grasas, lo que convirtió a Glybera en la primera terapia génica que llegaba a un mercado occidental. Sin embargo, ni Glybera ni ninguna otra han sido aprobadas para su uso en Estados Unidos.

Spark tiene la oportunidad de ser la primera empresa de terapias génicas en conseguir la aprobación de la Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA por sus siglas en inglés). Los resultados de un ensayo de última fase de una terapia génica para la Amaurosis Congénita de Leber, una enfermedad hereditaria que produce una pérdida de visión y finalmente la ceguera, se esperan para mediados de 2015. Ese tratamiento es una de las varias terapias génicas que están ya en ensayos clínicos de última fase o a punto de empezarlos, y que pelean por ser la primera terapia génica aprobada por la FDA para su comercialización en EEUU (ver "¿Cuándo legará la terapia génica a EEUU?").

Además de coger las riendas de dos ensayos en humanos que ya están en marcha, Spark también trabajará en terapias génicas para otras enfermedades oculares y de la sangre, así como enfermedades neurodegenerativas, explica el director ejecutivo de la empresa Jeff Marrazzo. La tecnología de terapia génica desarrollada en el Hospital Infantil (Boston, EEUU) ya va "lanzada", afirma, y la empresa servirá para proporcionar "el vehículo para que estas terapias lleguen a las personas que las necesitan". MIT